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Luz verde a la primera terapia génica

La Agencia de la UE recomienda aprobar un fármaco para tratar el déficit de la lipoproteína lipasa

El anuncio da oxígeno a las enfermedades raras

La terapia usa virus para introducir los genes correctos.  Getty Images
La terapia usa virus para introducir los genes correctos. / Getty Images

La Agencia Europea del Medicamento recomendó ayer aprobar el primer fármaco comercial para terapia génica, es decir, para curar una enfermedad hereditaria mediante la infección del paciente con la versión correcta del gen. El fármaco Glybera (alipogene tiparvovec) va dirigido contra una enfermedad rara, la deficiencia de la lipoproteína lipasa, que tal vez afecte solo a dos centenares de pacientes en Europa. Pero hay unas 7.000 enfermedades raras de ese tipo, y la terapia génica es una de las pocas esperanzas para sus pacientes. La primera aprobación de un medicamento genético abre por tanto un continente, si no para la medicina, sí al menos para su regulación legal en el mundo.

Los ensayos experimentales han arrojado escasos éxitos en 25 años

A diferencia de su homóloga norteamericana, la Food and Drug Administration (FDA), que es un organismo que ocupa un lugar concreto, la Agencia Europea del Medicamento es una red de coordinación entre las agencias nacionales de los países miembros. La recomendación de su Comité de Productos Medicinales para Uso Humano (CHMP, por sus siglas oficiales) tiene todavía que ser tasada por la Comisión Europea, pero “en este caso no va a haber ningún problema con la aprobación”, según fuentes de la Agencia Española del Medicamento, que dirige Belén Crespo.

Se trata de la primera vez que se aprueba un medicamento comercial de terapia génica en el mundo. Ha habido pocos éxitos desde que esta técnica, consistente en infectar a pacientes de enfermedades congénitas con el gen sano que les falta, empezó a entrar en ensayos experimentales hace 25 años. El más notable fue la curación de 13 niños burbuja (enfermos de inmunodeficiencias hereditarias) en París, en 2004, ensombrecida por que el virus (vector en la jerga) utilizado para introducir el gen sano en las células de los pacientes causó dos casos de leucemia entre los niños.

En aquella ocasión esos vectores eran retrovirus, virus de la familia del VIH, que los científicos consideran los más eficaces para insertar el gen terapéutico en el genoma de las células del paciente porque ese paso es fundamental para su ciclo vital (si a lo que hace un virus se le puede considerar vida). En el caso de Glybera el vector pertenece a otra familia, los adenovirus, que también se han usado a menudo en este tipo de experimentos.

Los científicos llevan 30 años poniendo sus apuestas en la terapia génica como el método de elección para curar los miles de enfermedades hereditarias devastadoras que han catalogado los médicos desde hace cientos de años. Pero los persistentes fracasos en esta área, incluida la muerte de un paciente estadounidense en los años noventa, habían empezado ya a producir un escepticismo generalizado entre las firmas biotecnológicas, los médicos y los reguladores nacionales sobre su viabilidad, e incluso sobre su realismo.

La decisión de los científicos que asesoran a Bruselas supone así un estímulo sin precedentes en un campo en que, hasta ahora, la Big Pharma ha sido muy renuente a invertir en serio. El fármaco que seguramente será aprobado ahora en Europa, Glybera, ha sido desarrollado por el laboratorio holandés Uniqure después de que casi arruinara a su descubridor, Amsterdam Molecular Therapeutics.

De este fármaco se beneficiarán personas que no metabolizan la grasa

Los enfermos de deficiencia de la lipoproteína lipasa (LPL) sufren una mutación hereditaria que les impide producir un enzima que, en la situación normal, degrada las lipoproteínas, o nanopartículas naturales que transportan la grasa por la sangre después de su absorción por el intestino tras una comida. El error genético causa una nefasta acumulación de grasas en las venas y arterias, hasta el punto de que la sangre ofrece un aspecto más blanquecino que rojo.

El nuevo fármaco Glybera utiliza un adenovirus para administrar la versión correcta del gen de la lipoproteína lipasa, el que está mutado en los pacientes. El tratamiento consiste en inyectar el virus con el gen correcto en muchos puntos de la pierna del paciente. El virus se introduce así en las células musculares de la pierna, que de este modo activan el gen y empiezan a producir la proteína (lipoproteína lipasa) que le falta al paciente. Esta proteína, ya sea en el músculo o liberada a la sangre, puede empezar a degradar las partículas grasas y por tanto evitar sus peligrosos efectos sobre el páncreas y otros órganos.

La compañía holandesa solo ha probado el fármaco en 27 pacientes, y en una forma que no se adapta por completo a los rigores de la regulación sobre ensayos clínicos vigente en los países europeos, ni en Estados Unidos. El mismo comité de la Agencia Europea del Medicamento que lo ha aprobado ahora ya lo había rechazado tres veces en los últimos dos años.

Según fuentes de la Agencia del Medicamento española, las discusiones han sido muy reñidas, y la aprobación solo se ha producido por un estrecho margen, debido a las dudas que aún persisten sobre la eficacia y la seguridad del fármaco. Por los precedentes conocidos, sin embargo, a los pacientes de estas raras y crueles enfermedades no les suelen preocupar tanto esos rigores reglamentarios.

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